Générer des évidences impactantes à tous les stades de la vie d’un médicament : une obligation pour réussir

Générer des évidences pour répondre aux attentes des personnes ou entités qui jugent, utilisent ou consomment un médicament est une obligation pour le valoriser au mieux. Cette obligation permet d’optimiser son développement auprès des régulateurs, ses conditions d’accès au marché vis-à-vis des payeurs, son adoption par les professionnels de santé et les patients. Parce que cette démarche de génération d’évidence s’adresse à des entités différentes, elle doit impliquer les différentes composantes d’une société pharmaceutique médical, commercial, accès au marché sous la gouvernance de la direction générale.

La démarche habituelle de génération d’évidence consiste à poser une question, collecter des données, analyser ces données, leur donner du sens pour définir un plan d’action opérationnel générant les évidences attendues. Si cette démarche parait simple à énoncer, elle est habituellement trop lente, trop chère et peu fiable. Les évidences de grande qualité qui satisfont les attentes des régulateurs, des payeurs, des cliniciens et des patients sont rares.

Collecter des données a très longtemps été lent et couteux car reposant aussi sur la réalisation d’essais cliniques. La collecte de données connait une série d’avancées significatives nous permettant d’espérer atteindre une médecine de précision. De nouvelles sources de données dérivant de bases de santé numérisées, d’objets connectés par internet ou des données génomiques permettent de développer une approche plus granulaire de la réponse à un traitement. Cette multiplicité et cette diversité des sources de données disponibles sont à même de diminuer drastiquement le recours aux essais cliniques.

Analyser des données c’est d’abord intégrer ces données d’origine diverse dans une plateforme commune et être en capacité de soumettre ces données aux nouveaux outils d’analyse : cela est aujourd’hui possible et redoutablement puissant.
Nous sommes donc en possession d’une masse de données jusque là inégalée et d’une capacité d’analyse nouvelle et résolument intelligente.

Les possibilités de générer des évidences devrait s’en trouver naturellement grandies. Ce n’est pourtant pas forcément le cas parce que 2 étapes de la démarche de génération d’évidence n’ont pas bénéficié des mêmes avancées : la fiabilité de la démarche de génération d’évidence vient de notre capacité à poser les questions et à donner du sens.

Poser une question : rappelons-nous que la génération d’évidence repose sur le recueil d’insight auprès de ceux qui vont évaluer, utiliser ou consommer un médicament par exemple. Recueillir un insight, c’est recueillir l’expression d’une demande (de l’évaluateur, de l’utilisateur, du consommateur) qui traduit une frustration ou au moins une insatisfaction : c’est cette frustration qui est le véritable besoin. Les questions posées habituellement dans la démarche de génération d’évidence portent le plus souvent sur les qualités de l’offre en omettant de savoir si ces qualités répondent à la frustration de l’évaluateur, de l’utilisateur ou du consommateur. Poser la ou les bonnes questions en adoptant une attitude qui n’est pas naturelle (c’est-à-dire questionner sur ce que l’autre attend et non sur ce qu’on peut lui offrir), n’est pas encore une démarche suffisamment commune et pourtant, elle est fondamentale parce qu’elle va affecter la définition des données à collecter. Poser de bonnes questions est difficile : ne pas en poser pour éviter cette difficulté va devenir possible et probablement souhaitable si nous exploitons à leur maximum l’étendue des données disponibles et les nouvelles technologies d’analyse de ces données.

Donner du sens aux résultats de l’analyse des données, en particulier aux analyses intégrant des données de nature complexe ou aux analyses utilisant des méthodes avancées, est la dernière étape de la démarche, précédant l’écriture d’un plan d’action qui n’est que la traduction de ce sens. Donner du sens est toujours une opération complexe : en dehors du fait qu’elle suppose l’intervention de compétences différentes qui n’ont pas toujours le loisir de dialoguer entre elles, en dehors du fait qu’elle suppose l’addition d’expertises multiples, elle suppose d’abord et avant tout une approche froide, rationnelle et non biaisée du matériel qui est présenté. Dans la très grande majorité des cas, ce sens est pourtant donné par les personnes qui sont les plus directement impliquées dans l’offre. Faire correspondre sens et offre est ce qu’il y a de plus naturel pour ces personnes : l’offre dicte le sens. S’assurer que cette dernière étape qui consiste à donner un sens à une analyse complexe est réalisée de manière adéquate demande quelques précautions rarement mises en œuvre.

Euresis Partners a développé une méthodologie de génération d’évidence allant de l’insight à la rédaction d’un plan opérationnel.

Cette méthodologie aborde chaque étape de la démarche de génération d’évidence :

• poser ou ne pas poser de question et quelles questions
• les différentes sources de données
• les nouvelles technologies d’analyse
• les conditions de restitution
• le processus conduisant à la hiérarchisation des évidences
• Le plan opérationnel